Annons
Baserat på pressmeddelande
Foto: Region Västerbotten

Ny genterapi kan innebära genombrott i forskningen om ALS

NYHETER Ett genombrott inom ALS-forskning kan vara på gång. En studie vid bland annat Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet har visat positiva resultat på ALS-patienter som fått testa ny genterapi. Det skriver Regionen i ett pressmeddelande.

Annons

Forskare har länge undersökt vad ALS (amyotrofisk lateral skleros) orsakas av och kommit fram till att en anledning är mutationer i proteinet SOD1 som finns i cellerna.

Proteinets uppgift är att neutralisera giftiga ämnen som bildas i ämnesomsättningen. När det muteras har det antagit en annan form och kan då skada nervceller. Forskare har tidigare visat att cirka 5–6 procent av ALS-patienter i Sverige har en mutation.

Fördröjd sjukdomsutveckling

Forskare vid Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet har under 2014–2019 deltagit i en internationell studie, sponsrad av ett amerikanskt läkemedelsbolag.

Region Västerbotten skriver att studien har undersökt om en ny form av genterapi, som hämmar nyproduktion av SOD1-proteinet, kan användas mot ALS.

Annons

Huvudsyftet med studien var att undersöka säkerheten i att använda läkemedlet på patienter med ALS med SOD1 genmutation, så kallade fas 1- och fas 2-studier.

Men forskarna kunde också upptäcka att ALS-patienter som fick den högsta dosen av läkemedlet fick en fördröjning av sjukdomsutvecklingen och hade bättre lungfunktion och muskelstyrka jämfört med patienter som fick läkemedlet i låg dos eller placebo.

Forskarna såg även att graden av nervskador minskade betydligt hos de patienter som fått läkemedlet. En större fas-3 studie på ALS-patienter med SOD1 genmutation har inletts för att undersöka om resultaten kan bekräftas ytterligare.

Denna artikel är baserad på ett pressmeddelande från Region Västerbotten
Artikeln kan ha justerats av Megafonens redaktion, men texten härstammar från ovan nämnda företag/organisation. Har du också ett pressmeddelande på gång? Skicka det gärna till oss på redaktion@megafonen.nu

Annons
Annons
Annons
Annons
Annons
Annons
Annons